一项针对腺相关病毒(AAV)基因疗法的研究,发现了可能会增加肝癌风险的基因组变化。这项16日发表
肿瘤免疫细胞治疗资讯 | 基因- 研究- 疗法- 载体- 细胞
Amicus公司蛋白工程学和药物开发专长+James Wilson实验室的基因疗法载体技术
药明康德 | 罕见- 疗法- 合作- 开发- 技术
据《科学进展》杂志日前报道,以色列特拉维夫大学的一项研究证明,CRISPR/Cas9系统在治疗侵
肿瘤免疫细胞治疗资讯 | 癌症- 研究- 系统- 基因- 细胞
​美国研究人员日前在英国《自然—通讯》网站上发表报告说,他们开发出一种基因疗法,通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中,成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。
中国科学报 | 细胞- 基因- 病毒- 研究- 视力
DNA-PK抑制剂同时可以起到增强CRISPR/Cas9介导的基因编辑的作用。
药明康德 | 基因- 抑制剂- 疗法- 合作- 技术
▎药明康德/报道近日,SIRION Biotech与Denali Therapeutics宣布,两家公司签订了一项研发许可和合作协议,SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体(AAV),让基因疗法可以跨越血脑屏障,应用于治疗帕金森病(PD)、阿兹海默病(AD)、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、及其它神经退行性疾病。SIRION拥有全球领先的以病毒为基础的基因递送技术,而Denali Therapeutics则是专注于治疗神经退行性疾病的生物技术新锐。...
药明康德 | 合作- 疾病- 技术- 应用- 神经
MCL是一种罕见的癌性B细胞非霍奇金淋巴瘤,通常发生于中年或老年人。 在患有MCL的患者中,B细胞是一种白细胞,一种可以帮助人体抵抗感染的白细胞,会转变成癌细胞,这些癌细胞开始在淋巴结中形成肿瘤,并迅速扩散到身体的其他部位。
细胞- 治疗- 基因- 淋巴瘤- 风险
▎药明康德编译整理(来源:Nature Reviews Drug Discovery)近两年来,基因疗法领域取得了重大突破,2017年底,明星基因疗法公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得FDA批准上市,成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法。而诺华公司开发的Zolgensma也有望在本月获得FDA批准,成为第二款“体内给药型”基因疗法。根据再生医学联盟(ARM)发布的报告,截至到2019年第一季度末,全球有...
药明康德 | 基因- 疗法- 载体- 蛋白- 病毒
突破AAV载体局限性,基因疗法公司完成2.35亿美元融资Retrieved August 13, 2019, from 药明康德官网 药明康德 WuXiAppTecChina...
药明康德 | 基因- 技术- 细胞- 疗法- 治疗
旨在中止或逆转疾病的进程
药明康德 | 运动- 帕金森病- 神经- 多巴胺- 细胞