诺华预计在2019年上半年为crizanlizumab提交新药申请。

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感想谈33之--镰状细胞贫血及其相关疾病

医脉通编译整理，未经授权请勿转载。法国的一项研究表明，匹配的同胞供体造血干细胞移植（MSD-HSCT）对于因颅内多普勒速度升高（TCD）需要慢性输血的镰状细胞贫血（SCA）患儿而言是一种很有前途的选择。该试验的结果发表在JAMA上。、来自Creteil的Intercommunal医院中心的Francoise Bernaudin博士及其同事比较了接受MSD-HSCT或标准治疗的儿童SCA和TCD速度异常的脑血管结果（输血或输血后接着羟基脲）。...

医脉通编译整理，未经授权请勿转载。 导读镰状细胞贫血(SCA)是一种常见的、危及生命的遗传性疾病。因血红蛋白β-肽链第6位氨基酸谷氨酸被缬氨酸所代替,构成镰状血红蛋白(HbS),取代了正常Hb(HbA)。其中大多数人有许多急性和慢性并发症，导致生活质量低下和早死。在全球范围内，镰状血红蛋白病的发病率在撒哈拉以南非洲最高，每年有超过30万名婴儿患病，约占该地区新生儿的1%。但是在该地区几乎没有建立镰状细胞贫血的筛查项目，只有少数几个大型城市中心提供了专门的治疗。...

致力于让输血依赖性β地中海贫血症终生不再需要输血。

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点击上方蓝字关注我！推荐阅读：国务院令：每个医生都要按照“诊疗常规”来看病《儿科常见疾病诊疗常规（第一至七辑

大剂量维生素C可导致食物中维生素B12利用率下降;不适当的补给叶酸可诱导或加重维生素B12缺乏. 急诊时间 jizhenshijian

▎药明康德内容团队编辑bluebird bio今天宣布已向FDA提交了治疗镰状细胞贫血（SCD）患者的lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）基因疗法的生物制品许可申请（BLA）。这项申请包括优先审评资格的请求。根据新闻稿，此BLA的递交是基于迄今最大型的SCD基因疗法临床项目的结果。若获批，lovo-cel将成为bluebird bio获FDA批准的第三种用于罕见遗传病的体外基因治疗产品，也是其获批的第二种用于治疗遗传性血红蛋白疾病的产品。...