今年有望获得3期临床试验结果

▎药明康德内容团队编辑2021年12月9日，CSL Behring和uniQure联合宣布，etranacogene dezaparvovec的一项关键性3期临床试验获得积极结果。这是一种基于腺相关病毒5（AAV5）载体的在研基因疗法，用于治疗中重度至重度血友病B患者。试验达到其主要终点，给药第18个月时，与凝血因子IX（Factor IX，FIX）预防性治疗相比，接受etranacogene dezaparvovec治疗的患者年出血率（ABR）达到了非劣效性标准。...

▎药明康德内容团队编辑近日，CSL公司公布了其潜在“first-in-class”的单克隆抗体garadacimab用于预防性治疗遗传性血管水肿（HAE）患者的长期关键3期临床试验的结果。根据新闻稿，这是研究靶向活化因子XII（FXIIa）以预防HAE发作的首个试验。结果显示，与安慰剂相比，每月一次皮下注射garadacimab可显著降低HAE的发作频率。HAE是一种罕见的遗传性疾病，全球大约每一万至五万人中会有一例。HAE会导致患者的水肿反复发作，引起身体中包括四肢、胃肠道及上呼吸道等部位的衰弱和疼痛。平均来说，HAE患者发作时每年需要休班或休学数天，给工作或学习带来沉重负担。此外，阻碍呼吸道的发作甚至可能引起窒息，进而危及生命。...

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宋洋柳、盛伟、黄国英 ； 复旦大学附属儿科医院心血管中心 ； 国际儿科学杂志2019年6月第46卷第6期

医药观澜

▎药明康德内容团队编辑近年来，基因疗法在治疗遗传病、罕见病等方面取得了重大进展，为患者带去新的治疗希望。截至今年3月9日，欧盟一共批准了10个基因疗法，详见下表。（药明康德内容团队制图，点击可见大图）值得一提的是，今年有6个基因疗法可能在欧盟取得重大进展。其中，4个基因疗法有望获得欧盟批准，2个基因疗法提交上市授权申请（Marketing Authorisation Application，MAA），详见下表。...

在人类生存的历史中，疫苗挽救的生命比任何其它医疗手段都要多。

我要说六句话，可能会颠覆你的认知。第一，夫妻吵架不是脾气暴躁搂不住火儿，是他们在争夺权力；第二，你说话经常得罪人，不是你不会说话，是你本来就想切割所有关系，一个人过；第三，一切的烦恼都来自人际关系；第四，你有个梦想是长高10厘米，但真的实现了除了需要换裤子，你不会有任何改变；第五，社恐不是你笨，是你太在意他人的评价；第六，当你不在乎别人讨厌你的时候，你反而开始招人喜欢了；这6句话不是我说的，是这本书《被讨厌的勇气，阿德勒的哲学课》。这本书评分8.7，留言四万多条。一个网友说，这是一本读完之后浑身颤抖的书，犹如一把钢刀，就那么直接的刮着灵魂上的毒。...

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